Studies on efficiency and toxicity of in vivo delivery systems for siRNA and plasmid DNA [Elektronische Ressource] / vorgelegt von Nicole Tietze

Dissertation zur Erlangung des Doktorgrades der Fakultät für Chemie und Pharmazie der Ludwig-Maximilians-Universität München Studies on Efficiency and Toxicity of in vivo Delivery Systems for siRNA and plasmid DNA vorgelegt von Nicole Tietze aus Hannover 2008 Erklärung Diese Dissertation wurde im Sinne von § 13 Abs. 3 bzw. 4 der Promotionsordnung vom 29. Januar 1998 von Prof. Ernst Wagner betreut. Ehrenwörtliche Versicherung Diese Dissertation wurde selbständig und ohne unerlaubte Hilfe erarbeitet. München, 19.02.2009 Dissertation eingereicht am 08. Dezember 2008 1. Gutacher: Prof. Dr. Ernst Wagner 2. Guta. Christian Wahl-Schott Mündliche Prüfung am 19. Februar 2009 Für meine Eltern Brigitte und Joachim Tietze Table of Contents 1  Introduction............................................................................... 5 1.1  Gene Therapy ................................................................................................ 6 1.2  Synthetic vectors for gene therapy............................................................. 7 1.3  Decreasing immidiate vector toxicity ......................................................... 9 1.4  Decreasing intermediate vector toxicity..................................................... 9 1.5  Targeted gene therapy................................................................................ 12 1.6  Intracellular pathway of complexes ...........................