(Traitement Maladie de Pompe nov06 non anim 351-1)

Modalités de prise en charge du traitement de la Maladie de POMPE1ère Journée Française consacrée à la maladie de Pompe30 novembre 2006Hôpital Pitié-SalpétrièreChristine BROISSAND30 novembre 20061Le traitement médicamenteux :®MYOZYME Principe actif : alpha alglucosidase Flacon de 50 mg de poudre pour solution à diluer pour perfusion 50 mg + 10,3 ml EPPI Puis dans NaCl 0,9% pour une concentration finale de 0,5 mg/ml à 4 mg/ml Posologie : 20 mg/kg/2 sem en perf IV lente Laboratoire GENZYME Médicament orphelin230 novembre 2006®AMM de MYOZYME Obtenue le 29/03/2006 (centralisée)® Myozyme est indiqué dans le traitement enzymatique substitutif (TES) au long cours chez les patients ayant un diagnostic confirmé de la MP (déficit en α-glucocidase acide [GAA])® Les bénéfices de Myozyme , pour les patients atteints de la forme tardive de la MP, n’ont pas été établis. 330 novembre 2006Qui peut prescrire ?Médicaments à prescription restreinte dans la catégorie Médicaments Réservés à l’usage Hospitalier (RH). donc prescription par un médecin hospitalierNb : le traitement doit être supervisé par un médecin ayant l’expérience de la prise en charge des patients atteints de la MP ou d’autres MMH ou neuromusculaires. donc administration en milieu hospitalier hospitalisation de jour hospitalisation complète430 novembre 2006Circuit administratif d’un médicamentATUAMMTaux de remboursementCTAgrément collectivitésPrix ...