Improved nonviral gene vectors [Elektronische Ressource] : efficient and non-toxic polyplexes with enhanced endosomolytic activity / vorgelegt von Sabine Boeckle

Dissertation zur Erlangung des Doktorgrades der Fakultät für Chemie und Pharmazie der Ludwig-Maximilian-Universität München Improved nonviral gene vectors: Efficient and non-toxic polyplexes with enhanced endosomolytic activity vorgelegt von Sabine Boeckle aus Nürnberg 2005 Erklärung Diese Dissertation wurde im Sinne von § 13 Abs. 3 bzw. 4 der Promotionsordnung vom 29. Januar 1998 von Prof. Dr. Ernst Wagner betreut. Ehrenwörtliche Versicherung Diese Dissertation wurde selbständig, ohne unerlaubte Hilfe erarbeitet. München, 28.02.2005, Sabine Boeckle Dissertation eingereicht am 21.01.2005 1. Gutacher: Prof. Dr. Ernst Wagner 2. Gutacher: Prof. Dr. Wolfgang Frieß Mündliche Prüfung am 23.02.2005 Table of Contents 1 INTRODUCTION..................................................................................................6 1.1 Gene therapy ................................................................................................6 1.2 Viral and nonviral vectors..............................................................................6 1.2.1 Viral vectors6 1.2.2 Nonviral vectors ............................................................................................8 1.2.3 Gene delivery with PEI polyplexes................................................................9 1.2.4 Barriers to gene transfer with PEI polyplexes .............................................10 1.2.