Cohorte française des patients atteints de maladies hémorragiques par déficits héréditaires en protéines de la coagulation

Ce rapport d'activité étudie une cohorte de 4018 patients provenant de 38 centres de traitement. Après avoir décrit les maladies hémorragiques et leurs traitements, le rapport expose les méthodes utilisées pour atteindre les quatre objectifs de l'étude : connaissance de la répartition géographique, des caractéristiques et de l'évolution de la population atteinte de maladies hémorragiques dues à des déficits héréditaires en protéines de la coagulation (DHPC) ; disposition d'un outil de veille sanitaire d'investigation rapide ; connaissance des facteurs de risque d'inhibiteurs chez les enfants atteints d'une hémophilie sévère et des modalités de prise en charge de ces inhibiteurs ; évaluation de la faisabilité, l'observance, la tolérance et l'impact de traitements prophylactiques standardisés.