Glybera® d'uniQure : première thérapie génique approuvée par la Commission européenne

Glybera® d'uniQure : première thérapie génique approuvée par la Commission européenne PR Newswire AMSTERDAM, Pays-Bas, November 2, 2012 AMSTERDAM, Pays-Bas, November 2, 2012 /PRNewswire/ -- Glybera devient la première thérapie génique approuvée par des autorités réglementaires dans le monde occidental Premier médicament approuvé pour les patients souffrant de déficience en lipoprotéine lipase, un trouble métabolique rare Le déploiement commercial devrait commencer au deuxième semestre de 2013 Validation de la plateforme unique de thérapie génique basée sur virus adéno-associé uniQure a annoncé aujourd'hui l'obtention de l'approbation de la Commission européenne pour sa thérapie génique Glybera® (alipogène tiparvovec), un traitement pour les patients souffrant de déficience en lipoprotéine lipase (LPLD, également appelée hypercholestérolémie héréditaire) qui sont victimes de crises de pancréatites aigües. Les patients souffrant de LPLD, une maladie héréditaire très rare, sont incapables de métaboliser les particules de graisse transportées dans leur sang, ce qui entraîne une inflammation du pancréas (pancréatite), un trouble très grave et douloureux, potentiellement mortel. Cette approbation fait de Glybera la première thérapie génique approuvée par des autorités réglementaires dans le monde occidental.